Segundo O Globo, o medicamento será vendido na forma de solução injetável e concentração de 2,4 mg/mL. A detentora do registro do medicamento no país é a empresa Biogen Brasil. Até agora, os pais que importavam esse medicamento do exterior tinham que gastar em torno de R$ 3 milhões, somando-se os custos do próprio remédio e os impostos para que ele pudesse entrar no país. E esse valor é referente apenas ao primeiro ano de tratamento.
A 100 AME ataca o sistema nervoso até o ponto em que o paciente não consegue se mover ou mesmo respirar. Ela atinge um em cada 10 mil bebês nascidos. A doença se caracterizada pela degeneração de neurônios motores da coluna vertebral e, até o momento, não tinha opções terapêuticas disponíveis no Brasil.